L’anticorpo monoclonale dupilumab è ora rimborsabile dal SSN per quattro nuove indicazioni: prurigo nodularis negli adulti, esofagite eosinofila in adulti e adolescenti (a partire dai 12 anni), dermatite atopica grave nei bambini tra i 6 mesi e i 5 anni e asma grave nei bambini tra i 6 e gli 11 anni.
Le determine di rimborsabilità sono state pubblicate dalla Gazzetta Ufficiale. È stata inoltre autorizzata una penna da autoiniezione di nuova generazione che, grazie alla sua maneggevolezza, consente una somministrazione del farmaco, molto rapida in totale autonomia
“Siamo orgogliosi di come il successo della nostra strategia di R&D abbia portato a opzioni terapeutiche trasformative nel trattamento delle malattie infiammatorie croniche – commenta Marcello Cattani, Presidente e AD Sanofi Italia e Malta – Grazie al nostro ricco portfolio in sviluppo, abbiamo oggi l’ambizione di diventare l’azienda farmaceutica leader in Immunologia entro il 2030, offrendo una speranza a milioni di pazienti colpiti da malattie croniche che si rivelano fortemente invalidanti”.
Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce le vie di segnalazione mediate dall’interleuchina-4 e dall’interleuchina-13, con effetto immunomodulatore. Il suo programma di sviluppo clinico ha dimostrato un significativo beneficio clinico e una riduzione dell’infiammazione di tipo 2, confermando che le interleuchine IL-4 e IL-13 svolgono un ruolo centrale nel processo infiammatorio alla base di numerose patologie correlate, spesso copresenti nello stesso individuo, come la dermatite atopica, l’asma, la rinosinusite cronica con poliposi nasale e alcune allergie alimentari.
Il farmaco – sviluppato congiuntamente da Sanofi e Regeneron – viene somministrato per via sottocutanea, in ambulatorio o a domicilio tramite autosomministrazione, previa adeguata formazione da parte di un professionista sanitario. Per la prescrizione di dupilumab i pazienti devono fare riferimento a centri specializzati autorizzati dalle singole regioni.
Gli studi alla base delle nuove rimborsabilità
Per la concessione delle nuove rimborsabilità l’AIFA si è basata su una serie di studi.
Per quanto riguarda la prurigo nodularis, il parere positivo dell’agenzia è arrivato a valle di due studi di fase III, PRIME e PRIME2, nei quali dupilumab ha ridotto significativamente il prurito (endpoint primario degli studi) e le lesioni cutanee rispetto al placebo. Il farmaco ha anche dimostrato di migliorare significativamente la qualità della vita correlata alla salute, riducendo il dolore cutaneo e i sintomi di ansia/depressione.
La rimborsabilità per l’esofagite eosinofila si basa sui risultati di uno studio di fase III composto da tre parti (Parte A, B e C), che ha coinvolto pazienti che non avevano risposto a trattamenti precedenti. Dupilumab ha fatto registrare un miglioramento clinico istologico ed endoscopico rispetto al placebo. Più della metà dei pazienti trattati con l’anticorpo monoclonale nello studio clinico ha ottenuto una remissione istologica della malattia. Inoltre, i pazienti hanno mostrato un miglioramento significativo nella capacità di deglutire rispetto a quelli trattati con placebo già dalla 4° settimana di terapia.
Per quanto riguarda la dermatite atopica grave nei bambini tra i 6 mesi e i 5 anni, il via libera dell’AIFA è arrivato sulla base dei dati di uno studio di Fase III che ha valutato dupilumab in associazione a TCS (corticosteroidi topici) a bassa potenza o TCS soli (placebo) in 162 bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni con dermatite atopica da moderata a severa. A 16 settimane, dupilumab ha migliorato la clearance cutanea, ridotto la gravità complessiva della malattia e il prurito rispetto al placebo, nella popolazione arruolata nello studio, migliorandone così la qualità di vita.
Infine, la rimborsabilità dell’anticorpo monoclonale è stata approvata anche per il trattamento di mantenimento e aggiuntivo in bambini di età compresa tra 6 e 11 anni affetti da asma grave causato da infiammazione di tipo 2 e caratterizzato da un aumento degli eosinofili nel sangue e/o aumento della frazione di ossido nitrico esalato (FeNO), non adeguatamente controllati con corticosteroidi inalatori (ICS) a dose medio-alta più un’altra terapia per il trattamento di mantenimento.
L’appprovazione si basa sui dati dello studio di fase III VOYAGE, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di dupilumab in combinazione con le terapie standard dell’asma verso placebo in 408 bambini con asma da moderato a grave non controllato. I risultati hanno dimostrato una riduzione sostanziale delle riacutizzazioni d’asma, un miglioramento della funzione polmonare, del controllo della malattia e della qualità di vita dei pazienti, insieme a una riduzione dell’uso di corticosteroidi.
